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随着CAR-T技术的快速发展,人们对于治愈癌症的期待,也开始逐渐落地。但是,市面上常见的CAR-T疗法,更多的是自体型疗法——也就是说,要先从患者自身提取出T细胞,在实验室里将其进行“改装”,再回输患者体内。整个周期一般在3—4周、价格约百万元人民币。
能否解决CAR-T产品的价格和时效性问题,让其更快更有效更可及,一些新锐企业带来了新希望。其中,就包括北大博士团队创立的润宁生物。
2024年11月底,北京大学博士、哈佛医学院博士后周立,与同为北大博士的方华强一起创立润宁生物,并将团队落户江北新区生物医药谷,开始了通用型CAR-T疗法的研发和产业化布局。
“通用型CAR-T不是从患者体内提取T细胞,而是用健康人的T细胞直接制备。它就像‘现货药品’一样,未来上市后,可以储存在医院随时取用。”周立介绍,“这样既保证了药品使用的及时性,又能缩短病人的治疗周期,最关键的是价格只有原先的十分之一或更低。”
仅仅几个月时间,润宁生物就开发出首款超级隐形通用型CAR-T产品RN1201,适应症为B细胞肿瘤、B细胞介导的自身免疫疾病,并进入早期临床试验阶段,初步数据表明其在安全性与疗效上具有显著优势。
在多家开展早期临床试验的合作医院里,有关RN1201的好消息,纷纷传来。
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一位弥漫大B细胞淋巴瘤的患者,经过多线治疗,病情反复发作。今年4月份,患者使用RN1201产品进行治疗,一个月后,患者体内CAR-T仍持续扩增,影像学评估是CR(中文为“完全缓解”),意味着肿瘤在现阶段被“打败”了,病情得到了控制。
还有一位B细胞淋巴瘤患者,在多线治疗失败后,今年3月进行了RN1201输注治疗,一个月后同样取得良好效果。
为什么RN1201能够如此快速作用?在看似简单的操作原理背后,还有很多了不起的突破,比如“隐身技术”。
对于患者而言,通用型CAR-T产品的细胞来自其他健康供体,一般都会存在一个难点——被宿主免疫细胞排斥。润宁生物研发的“隐身技术”,恰是补足了这方面的短板。打个比方,这就好比给CAR-T细胞穿上了“隐形衣”,让患者自身的细胞一时间“识别”不出“外来者”身份,大家在一起顺顺利利就完成了“肿瘤查杀”任务。
除了效果好,通用型CAR-T产品的治疗方式也非常简便。“我们到合作医院观察过临床治疗,使用通用型CAR-T产品与常规输液的操作方式一样,通过静脉注射10分钟左右就可完成,或许未来在门诊就能获得治疗。”周立说。
好消息不断,团队信心也更足。如今,周立和团队伙伴们正在加快研发和临床试验的步伐,还计划将RN1201的适应症拓展至自身免疫病领域,同时推进其他管线产品,包括通用型产品RN1601、RN1701和RN1801,全面布局差异化治疗方案。





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